Heilung genetisch bedingter Krankheiten durch CRISPR/CAS?

In den letzten Jahren wurde die zweite methodische Revolution in der Gentechnik erzielt. Die im Genom kodierte Information galt als feststehend und man konnte das menschliche Genom bisher nur schädigen (Chemikalien, Strahlung) und gegebenenfalls zerstören, aber eine gezielte Korrektur einzelner Gendefekte war ausgeschlossen.

Mit der nach den genutzten Enzymen benannten neuen, molekularbiologischen Methode CRISPR/Cas ist es heute möglich, DNA gezielt zu schneiden und anschließend zu verändern. Somit ist es im Labor möglich, Gensequenzen auch punktgenau zu verändern. Dieses Vorgehen wird als Gene Editing bezeichnet.

Medizinisch ergeben sich perspektivisch unzählige Einsatzgebiete, aber der therapeutische Ansatz zur gezielten Heilung genetisch bedingter Erkrankungen des Menschen ist derzeit noch offen, da bisher noch niemand sagen kann, wie exakt die Methode arbeitet und was die Veränderung einer genomischen Sequenz für Folgeschäden bewirken kann. Trotzdem wird dieser Methode ein große Zukunft in der Biomedizin vorausgesagt und, ähnlich wie bei der PCR, kann man sie schon jetzt als Nobelpreis würdig einstufen.

Der GENOME GUIDE fördert die Verbreitung dieser Technologie und listet bereits jetzt die ersten Forschungsaktivitäten mit CRISPR-CAS zu den entsprechenden Genen.